Articles en français

Sondage développé par Parent Project Muscular Dystrophy et la société Sysnav . "Point de vue des patients, des familles et des aidants sur l’utilisation d’un dispositif portable et l’obtention de critères d’évaluation clinique dans la vie de tous les jours : Un sondage international transversal

source: https://laforcedmd.com/fr/nouveau-medicament-dmd-saut-exon/ Suite aux résultats positifs de l’essai de phase I/II du SRP-4053 (Golodirsen), Sarepta Therapeutics a annoncé son intention de soumettre une nouvelle demande de médicament (NDA) pour l’approbation accélérée de Golodirsen chez les p

Maintenant que le mois de février est entamé, il est grand temps de faire le bilan sur l’année écoulée et d’établir la liste de nos intentions pour l’année en cours. 2017 a été une année de croissance. Notre conseil d’administration a été renforcé par de nombreux bénévoles actifs : pas moins de 8 m

Le professeur Laurent Servais, un des grands spécialistes européens de la myopathie de Duchenne, a développé avec son équipe (collaboration étroite entre l’ Institut de Myologie et Sysnav ) un petit appareil qui s’appelle ActiMyo [https://www.institut-myologie.org/imotion/actimyo/ ] permettant d’

La Journée des maladies rares ( Rare Disease Day) a lieu chaque année le dernier jour du mois de février. L’objectif de cette journée est de sensibiliser le grand public à l'impact d'une maladie rare sur la vie des patients et leur environnement. Environ 7.000 maladies rares sont actuellement re

La technique CRISPR-Cas9 semble donner des résultats prometteurs dans une étude chez le chien. L'importance des chiens atteints de Duchenne pour la recherche Les scientifiques ont, pour la première fois, réussi à appliquer la technique CRISPR aux chiens atteints de Duchenne. Il existe, chez plu

Trois essais cliniques de thérapie génique ont débuté aux USA pour Duchenne Fin 2017, aux États-Unis, trois essais cliniques différents et indépendants de thérapie génique ont débuté. L’objectif de ces derniers est d'introduire, via un virus AAV, une version raccourcie du gène de la dystrophine dan