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Le CHMP émet un avis favorable pour l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle du Givinostat C’est avec beaucoup d’espoir et de gratitude que nous annonçons que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable pour l’auto

Sarepta Therapeutics a récemment annoncé les résultats de son étude EMBARK sur la thérapie génique ELEVIDYS dans le cadre du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. L'étude EMBARK, un essai clinique mondial de phase 3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, s'est concentré

Le professeur Laurent Servais, un des grands spécialistes européens de la myopathie de Duchenne, a développé avec son équipe (collaboration étroite entre l’Institut de Myologie et Sysnav) un petit appareil qui s’appelle ActiMyo [https://www.institut-myologie.org/imotion/actimyo/] permettant d’enregi

La Journée des maladies rares (Rare Disease Day) a lieu chaque année le dernier jour du mois de février. L’objectif de cette journée est de sensibiliser le grand public à l'impact d'une maladie rare sur la vie des patients et leur environnement. Environ 7.000 maladies rares sont actuellement rece

Bonne nouvelle pour la communauté Duchenne en Belgique : le médicament Givinostat est désormais disponible dans notre pays via un programme d’usage compassionnel. Ce programme permet un accès anticipé au Givinostat pour les garçons répondant à certains critères médicaux. Il s’agit d’une avancée impo

Dernières nouvelles : La FDA a approuvé la thérapie génique de Sarepta pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous sommes heureux de vous annoncer que la thérapie génique SRP-9001 de Sarepta Therapeutics a reçu une approbation accélérée de la FDA pour les individus atteints de Duchenne âgés de 4

La technique CRISPR-Cas9 semble donner des résultats prometteurs dans une étude chez le chien. L'importance des chiens atteints de Duchenne pour la recherche Les scientifiques ont, pour la première fois, réussi à appliquer la technique CRISPR aux chiens atteints de Duchenne. Il existe, chez p

Trois essais cliniques de thérapie génique ont débuté aux USA pour Duchenne Fin 2017, aux États-Unis, trois essais cliniques différents et indépendants de thérapie génique ont débuté. L’objectif de ces derniers est d'introduire, via un virus AAV, une version raccourcie du gène de la dystrophine d

Aidez à faire avancer la recherche et combattez la myopathie de Duchenne!

Sondage développé par Parent Project Muscular Dystrophy et la société Sysnav. "Point de vue des patients, des familles et des aidants sur l’utilisation d’un dispositif portable et l’obtention de critères d’évaluation clinique dans la vie de tous les jours : Un sondage international transversal sur

source: https://laforcedmd.com/fr/nouveau-medicament-dmd-saut-exon/ Suite aux résultats positifs de l’essai de phase I/II du SRP-4053 (Golodirsen), Sarepta Therapeutics a annoncé son intention de soumettre une nouvelle demande de médicament (NDA) pour l’approbation accélérée de Golodirsen chez les

Maintenant que le mois de février est entamé, il est grand temps de faire le bilan sur l’année écoulée et d’établir la liste de nos intentions pour l’année en cours. 2017 a été une année de croissance. Notre conseil d’administration a été renforcé par de nombreux bénévoles actifs : pas moins de 8