Duchenne community news

Stel je vragen onder deze post.

Le CHMP émet un avis favorable pour l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle du Givinostat C’est avec beaucoup d’espoir et de gratitude que nous annonçons que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable pour l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle du Givinostat (nom commercial : Duvyzat). Ce traitement est destiné aux garçons ambulants atteints de myopathie de Duchenne à partir de 6 ans, en association avec des corticostéroïdes. Un moment charnière Cet avis constitue une étape majeure : si la Commission européenne suit la recommandation du CHMP — ce qui est généralement le cas — Duvyzat deviendra le premier médicament approuvé au niveau européen pour la myopathie de Duchenne en dehors des corticostéroïdes. Fait particulièrement important : Duvyzat est efficace quelle que soit la mutation génétique à l’origine de la maladie, ce qui en fait un traitement potentiellement accessible à un large éventail de patients. Qu’est-ce que le CHMP et que signifie cet avis ? Le CHMP est un comité scientifique de l’EMA chargé d’évaluer les nouveaux médicaments en termes de sécurité, d’efficacité et de qualité. Un avis positif du CHMP est une étape essentielle dans le processus d’autorisation.La décision finale revient à la Commission européenne, et celle-ci est attendue pour juillet 2025. Après une approbation, les négociations sur les prix débutent dans chaque pays, afin de déterminer si le médicament sera remboursé dans le cadre du système national de santé. En Belgique, un programme d’usage compassionnel a d’ores et déjà été mis en place, permettant à certains patients d’y accéder avant l’autorisation officielle de mise sur le marché. Plus d’informations ici :https://www.duchenneparentproject.be/forum/articles-en-francais/le-givinostat-desormais-accessible-en-belgique-via-un-programme-d-usage-compassionnel-cup Qu’est-ce que le Duvyzat (Givinostat) ? La myopathie de Duchenne est une maladie rare et grave provoquée par l’absence de dystrophine, une protéine qui protège les muscles contre les dommages.Duvyzat contient du Givinostat, un inhibiteur de l’histone désacétylase (HDAC). Il agit en bloquant une activité HDAC anormale, afin de réduire l’inflammation et la fibrose musculaire. L’avis du CHMP repose sur les résultats de l’étude de phase 3 EPIDYS, menée auprès de 179 garçons ambulants de 6 ans et plus.Le principal critère d’évaluation — le temps nécessaire pour monter quatre marches — s’est dégradé moins rapidement dans le groupe traité avec Duvyzat (augmentation de 1,25 seconde) que dans le groupe placebo (augmentation de 3,03 secondes), ce qui représente une différence à la fois statistiquement et cliniquement significative. Les effets indésirables observés étaient généralement légers à modérés et incluaient la diarrhée, des douleurs abdominales, une baisse du nombre de plaquettes, des vomissements, une élévation des lipides sanguins et de la fièvre. Conditions de l’autorisation conditionnelle Étant donné qu’il s’agit d’une autorisation conditionnelle — mécanisme permettant d’accélérer l’accès aux traitements pour les maladies graves —, le laboratoire Italfarmaco devra encore fournir des données complémentaires. Les exigences incluent : • Une nouvelle étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, chez des patients ambulants. • Une étude de suivi à long terme, via un registre de patients utilisant le Givinostat dès l’âge de six ans. En parallèle, des études sont en cours chez des enfants plus jeunes (2 à 5 ans) et chez des patients non ambulants (à partir de 9 ans), dans le but de rendre le traitement accessible à un plus grand nombre à l’avenir. Une collaboration déterminante Cette recommandation positive du CHMP est le fruit d’années d’efforts conjoints des chercheurs, professionnels de santé, familles, patients et de l’entreprise Italfarmaco. Celle-ci s’est investie avec détermination pour développer et rendre ce traitement accessible.Leur engagement à produire des données scientifiques solides et à dialoguer avec les autorités sanitaires est crucial pour une mise à disposition généralisée. Merci à toute la communauté Nous tenons à remercier chaleureusement toutes les personnes qui ont contribué à cette avancée : les familles ayant participé aux essais cliniques, les professionnels de santé, les chercheurs et les décideurs politiques.Le soutien indéfectible de la communauté mondiale Duchenne a été, et reste, fondamental. Nous continuerons à suivre l’évolution de ce dossier de très près et partagerons des mises à jour dès que la Commission européenne aura pris sa décision, ainsi que des informations sur la disponibilité et le remboursement en Belgique. Ensemble, continuons à faire grandir l’espoir pour toutes les personnes vivant avec la myopathie de Duchenne. Avec tout notre engagement,L’équipe du Duchenne Parent Project Belgium Sources : • EMA – Avis du CHMP sur Duvyzat • Communiqué GlobeNewswire – 25 avril 2025

Met veel hoop en dankbaarheid delen we mee dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) een positief advies heeft uitgebracht voor de voorwaardelijke markttoelating van Givinostat (handelsnaam Duvyzat). Dit medicijn is bedoeld voor ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie vanaf 6 jaar, en moet worden ingenomen in combinatie met corticosteroïden. Dit is een belangrijke mijlpaal: als de Europese Commissie het advies van het CHMP volgt – wat meestal het geval is – zou Duvyzat het eerste geneesmiddel zijn met Europese marktoelating voor Duchenne naast de corticosteroïden. Belangrijk om te weten: Duvyzat is geschikt voor mensen met élke genetische mutatie die Duchenne veroorzaakt. De werking is dus onafhankelijk van het mutatietype, wat het potentieel relevant maakt voor een zeer brede groep patiënten. Wat is het CHMP en wat betekent dit advies? Het CHMP is een wetenschappelijk comité binnen de EMA dat nieuwe geneesmiddelen beoordeelt op veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit. Het positieve advies van het CHMP is een belangrijke stap in het goedkeuringsproces. De Europese Commissie neemt de uiteindelijke beslissing over markttoelating in de EU. Deze beslissing wordt in juli 2025 verwacht. Na een goedkeuring starten de prijsonderhandelingen per land, waarbij elk land bepaalt of het medicijn terugbetaald wordt binnen het nationale gezondheidsstelsel. In België is alvast een compassionate use-programma opgestart, zodat sommige patiënten al vóór officiële marktoelating toegang kunnen krijgen tot het medicijn. Zie hierover meer in volgende link: https://www.duchenneparentproject.be/forum/onderzoek/givinostat-nu-beschikbaar-via-compassionate-use-programma-cup-in-belgie-voor-ambulante-jongens-met-duchenne Wat is Duvyzat (Givinostat)? Duchenne spierdystrofie (DMD) is een zeldzame en ernstige spierziekte veroorzaakt door het ontbreken van dystrofine, een eiwit dat spieren beschermt tegen beschadiging. Duvyzat bevat Givinostat, een histone deacetylase (HDAC)-remmer, die abnormale HDAC-activiteit onderdrukt en zo mogelijk ontsteking en verlittekening in spieren tegengaat. Het CHMP-advies is gebaseerd op de EPIDYS fase 3-studie, waarin 179 ambulante jongens van zes jaar en ouder deelnamen. De belangrijkste uitkomstmaat – de tijd om vier trappen op te lopen – verslechterde minder in de groep die Duvyzat kreeg (1,25 seconden toename) dan in de placebogroep (3,03 seconden toename), wat een statistisch en klinisch relevant verschil betekent. Bijwerkingen waren over het algemeen mild tot matig en omvatten onder andere diarree, buikpijn, lage bloedplaatjes, braken, verhoogde vetwaarden in het bloed en koorts. Voorwaarden voor de voorwaardelijke toelating Omdat het om een voorwaardelijke toelating gaat – bedoeld om sneller toegang te bieden tot behandelingen bij ernstige aandoeningen – moet het farmaceutisch bedrijf Italfarmaco nog aanvullende gegevens aanleveren. De voorwaarden zijn: • Een nieuwe gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie bij ambulante patiënten. • Een langdurige opvolgstudie via een patiëntregister van kinderen vanaf zes jaar die Givinostat gebruiken. Daarnaast voert Italfarmaco ook studies uit bij jongere kinderen (2-5 jaar) en bij niet-ambulante patiënten (vanaf 9 jaar), om het gebruik van Duvyzat op termijn mogelijk te maken voor een bredere groep. Samenwerking en inzet van Italfarmaco De positieve CHMP-aanbeveling is het resultaat van jarenlange inzet van onderzoekers, zorgverleners, patiënten, families én het bedrijf Italfarmaco, dat zich vastberaden heeft ingezet om deze therapie te ontwikkelen en toegankelijk te maken. Hun blijvende inspanningen om wetenschappelijk bewijs te verzamelen en met overheden samen te werken zijn van cruciaal belang in het pad naar brede beschikbaarheid. Dank aan de hele gemeenschap We willen iedereen bedanken die heeft bijgedragen aan deze belangrijke stap: van families die deelnamen aan klinische studies, tot zorgverleners, onderzoekers en beleidsmakers. Ook de steun en inzet van de wereldwijde Duchenne-gemeenschap was en is essentieel. Wij volgen de ontwikkelingen op de voet en zullen updates delen zodra de Europese Commissie een beslissing neemt en er meer duidelijkheid komt over beschikbaarheid en terugbetaling in België. Samen blijven we bouwen aan hoop voor iedereen met Duchenne. Met warme groet, Het Duchenne Pärent Project Belgium Team Links : https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-against-duchenne-muscular-dystrophy?fbclid=IwY2xjawJ4gz5leHRuA2FlbQIxMQABHnYqJwCCBT8MwFZsDdJvwtzqPZNS-JKSTpD4YunF-btYEoQ7FmxODsaZmdto_aem_gEp5lCHuzKikmshyrx8rtw&sfnsn=wa https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/25/3068387/0/en/CHMP-recommends-EU-approval-for-Duvyzat-to-treat-Duchenne-muscular-dystrophy.html