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Le CHMP émet un avis favorable pour l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle du Givinostat
C’est avec beaucoup d’espoir et de gratitude que nous annonçons que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable pour l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle du Givinostat (nom commercial : Duvyzat).
Ce traitement est destiné aux garçons ambulants atteints de myopathie de Duchenne à partir de 6 ans, en association avec des corticostéroïdes.
Un moment charnière
Cet avis constitue une étape majeure : si la Commission européenne suit la recommandation du CHMP — ce qui est généralement le cas — Duvyzat deviendra le premier médicament approuvé au niveau européen pour la myopathie de Duchenne en dehors des corticostéroïdes.
Fait particulièrement important : Duvyzat est efficace quelle que soit la mutation génétique à l’origine de la maladie, ce qui en fait un traitement potentiellement accessible à un large éventail de patients.
Qu’est-ce que le CHMP et que signifie cet avis ?
Le CHMP est un comité scientifique de l’EMA chargé d’évaluer les nouveaux médicaments en termes de sécurité, d’efficacité et de qualité. Un avis positif du CHMP est une étape essentielle dans le processus d’autorisation.La décision finale revient à la Commission européenne, et celle-ci est attendue pour juillet 2025.
Après une approbation, les négociations sur les prix débutent dans chaque pays, afin de déterminer si le médicament sera remboursé dans le cadre du système national de santé. En Belgique, un programme d’usage compassionnel a d’ores et déjà été mis en place, permettant à certains patients d’y accéder avant l’autorisation officielle de mise sur le marché. Plus d’informations ici :https://www.duchenneparentproject.be/forum/articles-en-francais/le-givinostat-desormais-accessible-en-belgique-via-un-programme-d-usage-compassionnel-cup
Qu’est-ce que le Duvyzat (Givinostat) ?
La myopathie de Duchenne est une maladie rare et grave provoquée par l’absence de dystrophine, une protéine qui protège les muscles contre les dommages.Duvyzat contient du Givinostat, un inhibiteur de l’histone désacétylase (HDAC). Il agit en bloquant une activité HDAC anormale, afin de réduire l’inflammation et la fibrose musculaire.
L’avis du CHMP repose sur les résultats de l’étude de phase 3 EPIDYS, menée auprès de 179 garçons ambulants de 6 ans et plus.Le principal critère d’évaluation — le temps nécessaire pour monter quatre marches — s’est dégradé moins rapidement dans le groupe traité avec Duvyzat (augmentation de 1,25 seconde) que dans le groupe placebo (augmentation de 3,03 secondes), ce qui représente une différence à la fois statistiquement et cliniquement significative.
Les effets indésirables observés étaient généralement légers à modérés et incluaient la diarrhée, des douleurs abdominales, une baisse du nombre de plaquettes, des vomissements, une élévation des lipides sanguins et de la fièvre.
Conditions de l’autorisation conditionnelle
Étant donné qu’il s’agit d’une autorisation conditionnelle — mécanisme permettant d’accélérer l’accès aux traitements pour les maladies graves —, le laboratoire Italfarmaco devra encore fournir des données complémentaires.
Les exigences incluent :
• Une nouvelle étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, chez des patients ambulants.
• Une étude de suivi à long terme, via un registre de patients utilisant le Givinostat dès l’âge de six ans.
En parallèle, des études sont en cours chez des enfants plus jeunes (2 à 5 ans) et chez des patients non ambulants (à partir de 9 ans), dans le but de rendre le traitement accessible à un plus grand nombre à l’avenir.
Une collaboration déterminante
Cette recommandation positive du CHMP est le fruit d’années d’efforts conjoints des chercheurs, professionnels de santé, familles, patients et de l’entreprise Italfarmaco. Celle-ci s’est investie avec détermination pour développer et rendre ce traitement accessible.Leur engagement à produire des données scientifiques solides et à dialoguer avec les autorités sanitaires est crucial pour une mise à disposition généralisée.
Merci à toute la communauté
Nous tenons à remercier chaleureusement toutes les personnes qui ont contribué à cette avancée : les familles ayant participé aux essais cliniques, les professionnels de santé, les chercheurs et les décideurs politiques.Le soutien indéfectible de la communauté mondiale Duchenne a été, et reste, fondamental.
Nous continuerons à suivre l’évolution de ce dossier de très près et partagerons des mises à jour dès que la Commission européenne aura pris sa décision, ainsi que des informations sur la disponibilité et le remboursement en Belgique.
Ensemble, continuons à faire grandir l’espoir pour toutes les personnes vivant avec la myopathie de Duchenne.
Avec tout notre engagement,L’équipe du Duchenne Parent Project Belgium
Sources :
• EMA – Avis du CHMP sur Duvyzat
• Communiqué GlobeNewswire – 25 avril 2025
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