Duchenne community news

Dyne Therapeutics heeft FDA-orphan drug and rare pediatric disease designations ontvangen voor DYNE-251, een experimentele onderzoekstherapie voor Duchenne-spierdystrofie (DMD) mutaties die gevoelig zijn voor exon 51 skipping. DYNE-251 wordt momenteel onderzocht in de fase 1/2 DELIVER-onderzoeken en de eerste resultaten worden in de tweede helft van 2023 verwacht. DYNE-251 is een nieuwe generatie exonskippingtherapie waarvan men hoopt dat het een hogere dystrofine expressie zal mogelijk maken dan in eerdere generaties exonskipping therapie. Het wordt getest op ongeveer 46 jongens met DMD (ambulant en non-ambulant). De resultaten van het onderzoek moeten laten zien of DYNE-251 wel veilig en effectief is in het vertragen van de progressie van DMD. De orphan drug designation is bedoeld om de ontwikkeling van geneesmiddelen te stimuleren voor zeldzame ziekten waarvoor er geen of beperkte behandelingsopties bestaan. De rare pediatric disease designation is specifiek gericht op zeldzame ziekten die kinderen treffen en biedt extra voordelen en incentives aan geneesmiddelenbedrijven die deze ziekten behandelen. Dyne werkt niet alleen aan DYNE-251, maar ook aan andere behandelingen voor DMD voor patiënten met mutaties die vatbaar zijn voor het overslaan van andere exonen, waaronder 53, 45 en 44. Deze behandelingen zijn nog in de preklinische fase, wat betekent dat ze nog niet getest zijn op mensen en nog verder ontwikkeld moeten worden voordat ze mogelijk beschikbaar worden gesteld voor patiënten. Het originele persbericht: https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-and-rare-pediatric