Dernières nouvelles : La FDA a approuvé la thérapie génique de Sarepta pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Nous sommes heureux de vous annoncer que la thérapie génique SRP-9001 de Sarepta Therapeutics a reçu une approbation accélérée de la FDA pour les individus atteints de Duchenne âgés de 4 à 5 ans.
Il s'agit de la toute première thérapie génique approuvée pour Duchenne, marquant une étape importante vers des traitements révolutionnaires pour tous ceux qui souffrent de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Bien que cette approbation représente une avancée majeure, nous sommes conscients qu'il ne s'agit que d'une première étape. Nous comprenons que cette nouvelle puisse être décevante pour les familles, compte tenu de la limite d'âge restreinte (en particulier si votre enfant est exclu du traitement en raison de cette plage d'âge spécifique) et du fait que cela ne s'applique actuellement qu'aux États-Unis. Cependant, il y a de l'espoir que ce traitement soit également disponible en Europe et que les limites d'âge soient étendues. De plus, de nombreuses autres études cliniques sur d'autres médicaments pour Duchenne sont en cours. Leur nombre augmente et de plus en plus d'entre eux atteignent la phase où ils seront disponibles en Europe à court terme.
La thérapie génique a également ses limites. Par exemple, il est actuellement interdit de posséder des anticorps contre le virus AAV. Certaines mutations spécifiques ont également été exclues des études cliniques en raison du risque accru d'effets indésirables graves.
Cependant, il s'agit néanmoins d'une étape importante dans la lutte contre Duchenne !
Le communiqué de presse original de Sarepta est disponible ici