Onderzoek

Dyne Therapeutics heeft FDA-orphan drug and rare pediatric disease designations ontvangen voor DYNE-251, een experimentele onderzoekstherapie voor Duchenne-spierdystrofie (DMD) mutaties die gevoelig zijn voor exon 51 skipping. DYNE-251 wordt momenteel onderzocht in de fase 1/2 DELIVER-onderzoeken

NS Pharma, een dochteronderneming van Nippon Shinyaku, kondigde aan dat JAMA Neurology de resultaten van een klinische studie van viltolarsen heeft gepubliceerd. Viltolarsen is een exon skipping therapie voor exon 53 die wordt beoordeeld onder het FDA versnelde goedkeuringstraject. Het gaat om e

Professor Laurent Servais, één van de belangrijkste Europese specialisten in Duchenne spierdystrofie, heeft met zijn team (nauwe samenwerking tussen het Instituut voor Myologie en Sysnav) een klein apparaat ontwikkeld, ActiMyo , dat de dagelijkse bewegingen van de enkels of polsen registreert van pe

Hieronder vind je de vrije vertaling van de aankondiging van Sarepta. Het originele , Engelstalige bericht vind je hier:https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-vyondys-53tm 1. -- VYONDYS 53 is Sarepta's tweede RNA exon-sk

Donderdag 4 Januari ontving het eerste jongetje met Duchenne een behandeling met gentherapie. Een enorm spannend moment. Mogelijk een mijlpaal in de zoektocht naar een medicijn voor Duchenne. Het ging om een eenmalige dosis die toegediend werd via een infuus en de behandeling nam ongeveer een uur

Helaas is Roche gestopt met de ontwikkeling van hun anti-myostatine RG6206 (RO7239361) voor de behandeling van Duchenne. Dit n.a.v. de resultaten van de fase IIb / III SPITFIRE-studie (WN40227), die aangaf dat het zeer onwaarschijnlijk was dat RG6206 (RO7239361) zijn primaire eindpunt zou halen. H

Ook honden kunnen aan een vergelijkbare vorm van Duchenne lijden. Het belang van honden met Duchenne voor onderzoek Wetenschappers zijn er voor het eerst in geslaagd om de CRISPR-techniek toe te passen op honden die lijden aan Duchenne. Bij verschillende hondenrassen komt een zeer gelijkende vo

Oproep van LUMC!! Wie doet mee aan dit onderzoek naar armfunctie bij Duchenne jongens/mannen. HET ONDERZOEK IS IN PRINCIPE OP DE VRIJDAGMIDDAGEN, MAAR IS IN OVERLEG OP EEN ANDER MOMENT IN TE PLANNEN Huidige status: Op dit moment doen elf jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie mee aan het

Op 21 september heeft Sarepta een persmededeling gedaan die u hieronder kan lezen. Het komt er op neer dat Sarepta had gevraagd voor een herziening van de negatieve beslissing rond eteplirsen door het het Comité voor Geneesmiddelen voor menselijk gebruik in Europa (CHMP). Het comité heeft inderd

Voor gentherapie wordt gebruik gemaakt van een virus (vector genoemd) om een gen te introduceren in een menselijke cel en deze daar een gewenst product te laten maken. In 2 van de 3 recent geplande gentherapie trials in Amerika (Solid Biosciences en Pfizer) wordt gebruik gemaakt van de vector AAV

Duchenne Parent Project streeft naar samenwerkingen met de verschillende universitaire expertise- en onderzoekcentrums in België. In dat kader zijn we een samenwerking gestart met de VUB foundation , die ons hielp om het onderzoek naar een gentherapie die specifiek gericht is op Duchenne, van prof

Onderstaande tekst is een vereenvoudigde vertaling van de originele tekst. De originele tekst die we als bron gebruikten, vind je in een link onderaan We geven nog wat uitleg bij DMD / IDEBENONE / SIDEROS & SANTHERA Zwitserland, 20 mei 2020 Santhera kondigt de volledige rekrutering aan voor zijn f

Het BIND-project is het eerste project van deze omvang die de betrokkenheid van de hersenen bij Duchenne en Becker spierdystrofie (respectievelijk DMD en BMD), een eerder over het hoofd gezien veld, wil verbeteren. Dit is een door de EU gefinancierd project met 19 partners. Het heeft als doel om

De World Duchenne Organisation (WDO), waar Duchenne Parent project Belgium lid van is, en Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) (Het Amerikaanse Duchenne Parent Project) nodigen het Wave Life Sciences-team uit om hun beslissing te bespreken om de ontwikkeling van suvodirsen (voor patiënten met D

UZ Leuven is nog op zoek naar gezinnen met jonge Duchenne patiëntjes die willen meedoen aan onderstaand onderzoek. Dit onderzoek heeft als doel de inzichten in de verschillende ontwikkelingsdomeinen beter te begrijpen zodat men in de toekomst zon vroeg mogelijk een diagnose kan stellen en op een

De Tijd WIM DE PRETER 23 oktober 2019 Prime editing zal het makkelijker maken om stukjes genetische code te wijzigen. ©BELGA Biotechnologen zijn enthousiast over een nieuwe techniek om genetisch materiaal te veranderen. De methode kan helpen sommige erfelijke ziektes te genezen. Prime edit

bron: https://www.eoswetenschap.eu/technologie/hoe-werkt-crispr-cas CRISPR-Cas maakt het mogelijk met ongekende precisie DNA te wijzigen en genen uit te schakelen. De genbewerkingstechniek ontketent een ware revolutie in de biologie: niet alleen biomedici, maar ook neurowetenschappers en plantbio

Op de volgende link kan je een video zien waarbij je de behandelde jongetjes in de gentherapie trial van Dr. Mendell voor en na de behandeling kan zien. Er is duidelijk al een zichtbaar klinisch effect na slechts 60 dagen na de behandeling. We zien dat de kinderen veel vlotter de trap opgaan en bete

Jerry Mendell, de dokter die de fase 1/2A microdystrofine gentherapie trial voor het ‘Nationwide Children’s hospital’ leidt, heeft de voorlopige positieve resultaten van de trial gepresentreerd. Momenteel zijn er 3 jonge kinderen behandeld en elk van hen stelt het goed. De volgende resultaten

In de VS gaan er 3 verschillende gentherapie trials van start waarbij men telkens een kortere versie van het dystrofine gen, via een AAV- virus, in de spiercellen probeert te brengen. In elk geval gaat het om een eenmalige behandeling met een infuus dat het virus met daarin het micro/mini-dystrof

Hieronder een vrije, ingekorte vertaling van het originele, Engelstalige persbericht. Vamorolone is een ontstekingsremmend medicijn dat momenteel onderzocht wordt in een fase 2b studie als alternatief voor corticosteroïden. De werking van Vamolorone is verschillend van de corticosteroïden, al werkt

Onderstaande is een vereenvoudigde , vertaling van de originele tekst. De tekst is aangevuld met enkele bemerkingen ter verduidelijking. De originele tekst die we als bron gebruikten, vind je onderaan. 15 mei 2020 Pfizer heeft nieuwe en aangevulde resultaten bekend gemaakt van zijn Fase 1b studi

Hieronder vind je de vrije vertaling van het oorspronkelijke artikel dat u hier vindt: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-12-23.htm Ook Sarepta deed een aankondiging over deze overeenkomst:https://www.sarepta.com/?fbclid=IwAR0OGKFwWaFiCKd6W2PTW9RqLRlL1cf3zh7rNcpKonoJmnwaP7-kMmf3d1o

We ontvingen volgende brief voor de community. We leven mee met alle betrokken families. In bijlage de originele Engelstalige versie. Hieronder de vrij vertaalde versie. 16 december 2019 Beste Duchenne gemeenschap, We hebben een teleurstellende update te delen over het klinische programma voor

Onderstaande is de vertaalde brief aan de Duchenne gemeenschap van Solid Biosciences met betrekking tot hun IGNITE DMD klinische studie. Onze gedachten gaan uit naar de familie die getroffen is door dit ernstige ongewenste voorval (SAE) en wij wensen het betrokken kind een spoedig herstel toe.

Bij onderzoeken op patiënten met Duchenne, is er veel interesse naar welke onderzoeksmethoden en uitkomstmaten nu het meest betrouwbaar zijn om de effecten van bv een experimenteel medicijn op te volgen. Om de effecten van een medicijn op te volgen doet men een longitudinaal onderzoek. Longitudin

De publicatie van dit artikel werd vorige zaterdag door prof. dr. Thierry Vanden Driessche aangekondigd op ons Duchenne congres in Haacht. Voor de primeur moest je dus bij ons zijn. Het oorspronkelijke artikel in het wetenschappelijk tijdschrift vind je hier: https://www.nature.com/articles/s41467-0

23ste Internationaal wereldwijd Congres van spierziekten Op 4 oktober 2018 werd op het 23ste Internationaal wereldwijd Congres van spierziekten in Argentinië een update gegeven over de stand van zaken van de micro-dystrofine gentherapie studie van Dr Mendell en Sarepta Therapeutics. Voo

Nathalie Doorenweerd  Bron : Duchenne Parent Project Nederland Dit onderzoek werd gesponsord door het Duchenne Parent Project Nederland. Als je geen dystrofine eiwit kunt maken, krijg je Duchenne spierdystrofie. Het dystrofine eiwit heeft namelijk een stabiliserende functie in spieren. Dystrofine

Hieronder vindt u een vereenvoudigde Nederlandstalige tekst over het volgende artikel: http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)32160-8/abstract Deze grootschalige en langdurige studie toont aan dat behandeling met glucocorticoïden: 1) Mijlpalen in het ziekteverloop, zoal