Onderzoek

Duchenne Parent Project streeft naar samenwerkingen met de verschillende universitaire expertise- en onderzoekcentrums in België. In dat kader zijn we een samenwerking gestart met de VUB foundation , die ons hielp om het onderzoek naar een gentherapie die specifiek gericht is op Duchenne, van prof.

Onderstaande tekst is een vereenvoudigde vertaling van de originele tekst. De originele tekst die we als bron gebruikten, vind je in een link onderaan We geven nog wat uitleg bij DMD / IDEBENONE / SIDEROS & SANTHERA Zwitserland, 20 mei 2020 Santhera kondigt de volledige rekrutering aan voor zijn fa

Het BIND-project is het eerste project van deze omvang die de betrokkenheid van de hersenen bij Duchenne en Becker spierdystrofie (respectievelijk DMD en BMD), een eerder over het hoofd gezien veld, wil verbeteren. Dit is een door de EU gefinancierd project met 19 partners. Het heeft als doel om een

De World Duchenne Organisation (WDO), waar Duchenne Parent project Belgium lid van is, en Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) (Het Amerikaanse Duchenne Parent Project) nodigen het Wave Life Sciences-team uit om hun beslissing te bespreken om de ontwikkeling van suvodirsen (voor patiënten met Du

UZ Leuven is nog op zoek naar gezinnen met jonge Duchenne patiëntjes die willen meedoen aan onderstaand onderzoek. Dit onderzoek heeft als doel de inzichten in de verschillende ontwikkelingsdomeinen beter te begrijpen zodat men in de toekomst zon vroeg mogelijk een diagnose kan stellen en op een op

De Tijd WIM D E PRETER 23 oktober 2019 Prime editing zal het makkelijker maken om stukjes genetische code te wijzigen. ©BELGA Biotechnologen zijn enthousiast over een nieuwe techniek om genetisch materiaal te veranderen. De methode kan helpen sommige erfelijke ziektes te genezen. Prime editin

bron: https://www.eoswetenschap.eu/technologie/hoe-werkt-crispr-cas CRISPR-Cas maakt het mogelijk met ongekende precisie DNA te wijzigen en genen uit te schakelen. De genbewerkingstechniek ontketent een ware revolutie in de biologie: niet alleen biomedici, maar ook neurowetenschappers en plantbiolog

Op de volgende link kan je een video zien waarbij je de behandelde jongetjes in de gentherapie trial van Dr. Mendell voor en na de behandeling kan zien. Er is duidelijk al een zichtbaar klinisch effect na slechts 60 dagen na de behandeling. We zien dat de kinderen veel vlotter de trap opgaan en bete

Jerry Mendell, de dokter die de fase 1/2A microdystrofine gentherapie trial voor het ‘Nationwide Children’s hospital’ leidt, heeft de voorlopige positieve resultaten van de trial gepresentreerd. Momenteel zijn er 3 jonge kinderen behandeld en elk van hen stelt het goed. De volgende resultaten wer

In de VS gaan er 3 verschillende gentherapie trials van start waarbij men telkens een kortere versie van het dystrofine gen, via een AAV- virus, in de spiercellen probeert te brengen. In elk geval gaat het om een eenmalige behandeling met een infuus dat het virus met daarin het micro/mini-dystrof

Hieronder een vrije, ingekorte vertaling van het originele, Engelstalige persbericht. Vamorolone is een ontstekingsremmend medicijn dat momenteel onderzocht wordt in een fase 2b studie als alternatief voor corticosteroïden. De werking van Vamolorone is verschillend van de corticosteroïden, al werkt

Onderstaande is een vereenvoudigde , vertaling van de originele tekst. De tekst is aangevuld met enkele bemerkingen ter verduidelijking. De originele tekst die we als bron gebruikten, vind je onderaan. 15 mei 2020 Pfizer heeft nieuwe en aangevulde resultaten bekend gemaakt van zijn Fase 1b studie PF

Hieronder vind je de vrije vertaling van het oorspronkelijke artikel dat u hier vindt: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-12-23.htm Ook Sarepta deed een aankondiging over deze overeenkomst: https://www.sarepta.com/?fbclid=IwAR0OGKFwWaFiCKd6W2PTW9RqLRlL1cf3zh7rNcpKonoJmnwaP7-kMmf3d1o

We ontvingen volgende brief voor de community. We leven mee met alle betrokken families. In bijlage de originele Engelstalige versie. Hieronder de vrij vertaalde versie. 16 december 2019 Beste Duchenne gemeenschap, We hebben een teleurstellende update te delen over het klinische programma voor suvod

Onderstaande is de vertaalde brief aan de Duchenne gemeenschap van Solid Biosciences met betrekking tot hun IGNITE DMD klinische studie. Onze gedachten gaan uit naar de familie die getroffen is door dit ernstige ongewenste voorval (SAE) en wij wensen het betrokken kind een spoedig herstel toe. Beste

Bij onderzoeken op patiënten met Duchenne, is er veel interesse naar welke onderzoeksmethoden en uitkomstmaten nu het meest betrouwbaar zijn om de effecten van bv een experimenteel medicijn op te volgen. Om de effecten van een medicijn op te volgen doet men een longitudinaal onderzoek. Longitudinaa

De publicatie van dit artikel werd vorige zaterdag door prof. dr. Thierry Vanden Driessche aangekondigd op ons Duchenne congres in Haacht. Voor de primeur moest je dus bij ons zijn. Het oorspronkelijke artikel in het wetenschappelijk tijdschrift vind je hier: https://www.nature.com/articles/s41467-0

23ste Internationaal wereldwijd Congres van spierziekten Op 4 oktober 2018 werd op het 23ste Internationaal wereldwijd Congres van spierziekten in Argentinië een update gegeven over de stand van zaken van de micro-dystrofine gentherapie studie van Dr Mendell en Sarepta Therapeutics. Voorzichtighe