Met veel hoop en dankbaarheid delen we mee dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) een positief advies heeft uitgebracht voor de voorwaardelijke markttoelating van Givinostat (handelsnaam Duvyzat).
Dit medicijn is bedoeld voor ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie vanaf 6 jaar, en moet worden ingenomen in combinatie met corticosteroïden.
Dit is een belangrijke mijlpaal: als de Europese Commissie het advies van het CHMP volgt – wat meestal het geval is – zou Duvyzat het eerste geneesmiddel zijn met Europese marktoelating voor Duchenne naast de corticosteroïden.
Belangrijk om te weten: Duvyzat is geschikt voor mensen met élke genetische mutatie die Duchenne veroorzaakt. De werking is dus onafhankelijk van het mutatietype, wat het potentieel relevant maakt voor een zeer brede groep patiënten.
Wat is het CHMP en wat betekent dit advies?
Het CHMP is een wetenschappelijk comité binnen de EMA dat nieuwe geneesmiddelen beoordeelt op veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit. Het positieve advies van het CHMP is een belangrijke stap in het goedkeuringsproces. De Europese Commissie neemt de uiteindelijke beslissing over markttoelating in de EU. Deze beslissing wordt in juli 2025 verwacht.
Na een goedkeuring starten de prijsonderhandelingen per land, waarbij elk land bepaalt of het medicijn terugbetaald wordt binnen het nationale gezondheidsstelsel. In België is alvast een compassionate use-programma opgestart, zodat sommige patiënten al vóór officiële marktoelating toegang kunnen krijgen tot het medicijn. Zie hierover meer in volgende link: https://www.duchenneparentproject.be/forum/onderzoek/givinostat-nu-beschikbaar-via-compassionate-use-programma-cup-in-belgie-voor-ambulante-jongens-met-duchenne
Wat is Duvyzat (Givinostat)?
Duchenne spierdystrofie (DMD) is een zeldzame en ernstige spierziekte veroorzaakt door het ontbreken van dystrofine, een eiwit dat spieren beschermt tegen beschadiging. Duvyzat bevat Givinostat, een histone deacetylase (HDAC)-remmer, die abnormale HDAC-activiteit onderdrukt en zo mogelijk ontsteking en verlittekening in spieren tegengaat.
Het CHMP-advies is gebaseerd op de EPIDYS fase 3-studie, waarin 179 ambulante jongens van zes jaar en ouder deelnamen. De belangrijkste uitkomstmaat – de tijd om vier trappen op te lopen – verslechterde minder in de groep die Duvyzat kreeg (1,25 seconden toename) dan in de placebogroep (3,03 seconden toename), wat een statistisch en klinisch relevant verschil betekent.
Bijwerkingen waren over het algemeen mild tot matig en omvatten onder andere diarree, buikpijn, lage bloedplaatjes, braken, verhoogde vetwaarden in het bloed en koorts.
Voorwaarden voor de voorwaardelijke toelating
Omdat het om een voorwaardelijke toelating gaat – bedoeld om sneller toegang te bieden tot behandelingen bij ernstige aandoeningen – moet het farmaceutisch bedrijf Italfarmaco nog aanvullende gegevens aanleveren.
De voorwaarden zijn:
Een nieuwe gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie bij ambulante patiënten.
Een langdurige opvolgstudie via een patiëntregister van kinderen vanaf zes jaar die Givinostat gebruiken.
Daarnaast voert Italfarmaco ook studies uit bij jongere kinderen (2-5 jaar) en bij niet-ambulante patiënten (vanaf 9 jaar),
om het gebruik van Duvyzat op termijn mogelijk te maken voor een bredere groep.
Samenwerking en inzet van Italfarmaco
De positieve CHMP-aanbeveling is het resultaat van jarenlange inzet van onderzoekers, zorgverleners, patiënten, families én het bedrijf Italfarmaco, dat zich vastberaden heeft ingezet om deze therapie te ontwikkelen en toegankelijk te maken. Hun blijvende inspanningen om wetenschappelijk bewijs te verzamelen en met overheden samen te werken zijn van cruciaal belang in het pad naar brede beschikbaarheid.
Dank aan de hele gemeenschap
We willen iedereen bedanken die heeft bijgedragen aan deze belangrijke stap: van families die deelnamen aan klinische studies, tot zorgverleners, onderzoekers en beleidsmakers. Ook de steun en inzet van de wereldwijde Duchenne-gemeenschap was en is essentieel.
Wij volgen de ontwikkelingen op de voet en zullen updates delen zodra de Europese Commissie een beslissing neemt en er meer duidelijkheid komt over beschikbaarheid en terugbetaling in België.
Samen blijven we bouwen aan hoop voor iedereen met Duchenne.
Met warme groet,
Het Duchenne Pärent Project Belgium Team
Links :