Helaas heeft het wetenschappelijk adviesorgaan voor de Europese Geneesmiddelenautoriteit (EMA), bekend als de CHMP, een negatief advies uitgebracht over de verlenging van de voorwaardelijke marktvergunning voor Ataluren/Translarna. Dit geneesmiddel was een mogelijk kandidaat-medicijn voor patiënten met Duchenne die een STOP-codon mutatie hadden. Aanvankelijk werd op basis van veiligheid (niet op basis van doeltreffendheid) een voorwaardelijke goedkeuring verleend, waardoor diverse Europese landen dit middel al bij patiënten konden introduceren.
PTC, het bedrijf verantwoordelijk voor Ataluren/Translarna, diende volgens deze voorwaarden na enkele jaren wetenschappelijk bewijs te leveren van de doeltreffendheid van het middel. Nadat dit enkele maanden geleden niet succesvol bleek, koos het bedrijf voor een strategiewijziging en verzocht om verlenging van de voorwaardelijke goedkeuring. Recentelijk heeft de CHMP echter een negatief advies uitgebracht, wat hoogstwaarschijnlijk het einde betekent voor deze medicijn-kandidaat.
Voor talloze gezinnen, wier kinderen dit medicijn reeds ontvingen of die hoopten op toegang tot dit geneesmiddel, is dit uitermate droevig nieuws.