Onderstaande is de vertaalde brief aan de Duchenne gemeenschap van Solid Biosciences met betrekking tot hun IGNITE DMD klinische studie. Onze gedachten gaan uit naar de familie die getroffen is door dit ernstige ongewenste voorval (SAE) en wij wensen het betrokken kind een spoedig herstel toe.
Beste Duchenne gemeenschap,
Sinds de eerste dag hebben we bij Solid Biosciences één duidelijk doel voor ogen: het ontdekken, ontwikkelen en leveren van zinvolle nieuwe therapieën voor patiënten met Duchenne spierdystrofie. Onze focus lag volledig op Duchenne, en op het verbeteren van het leven van patiënten en hun families.
Vanochtend publiceerden we een persbericht met een update over IGNITE DMD, onze Fase I/II klinische studie met onze microdystrofine gentherapie SGT-001. In onze voortdurende toewijding aan de Duchenne gemeenschap, willen we u graag voorzien van deze update.
Het laatst gedoseerde kind heeft een ernstig ongewenst voorval (SAE) meegemaakt, en gelukkig is hij nu aan de beterhand. We hebben de gebeurtenis gemeld aan de FDA en de IGNITE DMD Data Safety Monitoring Board. Na kennisgeving, ontvingen we een telefoontje van de FDA om ons te informeren dat de IGNITE DMD studie 'on hold' is gezet en we verwachten formele schriftelijke communicatie te ontvangen van het Agentschap met aanvullende informatie. Wij zijn toegewijd aan het werken met de FDA om de opschorting op te lossen.
Tot op heden zijn zes patiënten gedoseerd met SGT-001. Dit omvat drie patiënten in het eerste dosiscohort bij de 5E13 vg/kg dosis. Deze patiënten doen het allemaal goed. Zoals u zich wellicht herinnert, rapporteerden we in februari van dit jaar de eerste gegevens van deze eerste cohort - en we kondigden ons plan aan om de dosis te verhogen tot 2E14 vg/kg.
Drie patiënten zijn nu gedoseerd in dit tweede cohort. De eerste twee van deze patiënten doen het ook goed. Zoals hierboven vermeld, werd de derde patiënt in het 2E14 vg/kg cohort eind oktober gedoseerd en kreeg een SAE. De SAE leidde tot een laag aantal bloedplaatjes, een daling van het aantal rode bloedcellen, acute nierbeschadiging en cardiopulmonale achteruitgang. Zoals laatst gemeld, wordt de patiënt op de voet gevolgd door zijn zorgteam. Hij herstelt zich en blijft zich verbeteren. We werken hard om deze gebeurtenis beter te begrijpen en we zullen deze patiënt met Dr. Barry Byrne en zijn uitzonderlijke team aan de Universiteit van Florida blijven volgen.
Voor het einde van het jaar, kijken we ernaar uit om de eerste biomarkergegevens van de eerste twee patiënten te rapporteren die bij 2E14 zijn gedoseerd. We krijgen een update over de gezondheidstoestand van de patiënt en blijven werken aan een beter begrip van de ongewenste voorvallen en hoe we de toediening van SGT-001 het beste kunnen aanpakken. Ons uiteindelijke doel is een beter inzicht te krijgen in de functionele voordelen die onze behandeling kan opleveren en hoe we de toediening van SGT-001 effectief kunnen aanpakken.
Al jaren bestrijden we deze vreselijke ziekte en geloven we dat we op het randje werken van wat allemaal mogelijk is. Dit vereist hard werken, doorzettingsvermogen en het vermogen om de uitdagingen onderweg aan te pakken en te overwinnen.
Onze gedachten gaan uit naar de laatste gedoseerde patiënt en zijn familie. We hadden natuurlijk gehoopt op een andere klinische proefervaring voor deze jongen en zijn zeer dankbaar dat hij nu voortdurende herstel van de SAE vertoont. We zijn hoopvol dat het kind snel het ziekenhuis zal verlaten - en dat hij betekenisvolle klinische voordelen van deze therapie zal ervaren.
We blijven ons onverminderd inzetten om dit goed te doen en de duizenden jonge mensen die aan Duchenne lijden te helpen. Zoals altijd zullen we blijven werken met urgentie, passie, wetenschappelijke nauwkeurigheid en de grootst mogelijke aandacht voor de veiligheid van onze patiënten.
Met vriendelijke groeten,
Uw Solid Biosciences team