NS Pharma, een dochteronderneming van Nippon Shinyaku, kondigde aan dat JAMA Neurology de resultaten van een klinische studie van viltolarsen heeft gepubliceerd. Viltolarsen is een exon skipping therapie voor exon 53 die wordt beoordeeld onder het FDA versnelde goedkeuringstraject. Het gaat om een fase 2 onderzoek waarbij men de patiënten in twee groepen verdeelde die een lagere en een hogere dosis Vitolarsen toegediend kregen gedurende 20 tot 24 weken. Er waren 16 deelnemers tussen de 4 en de 10 jaar, die elk in aanmerking kwamen voor exonskipping van exon 53. Op het einde van deze studie kon men besluiten dat er meer dystrofine geproduceerd werd dan normaal. Er werden gemiddelde dystrofinegehaltes van 5,7% en 5,9% waargenomen in vergelijking met gemiddelde basisniveaus van 0,3% en 0,6% in respectievelijk de 40 mg/kg/wk en 80 mg/kg/wk groepen. Veertien van de 16 patiënten (88%) bereikten een dystrofinegehalte van meer dan 3%. Er werden geen ernstige bijwerkingen waargenomen in het onderzoek. De meest voorkomende milde bijwerkingen die zich voordeden bij meer dan één patiënt waren: verkoudheid, hoesten, neusverstopping, blauwe plekken, gewrichtspijn, diarree en braken. In maart 2020 werd Viltolarsen in Japan goedgekeurd voor de behandeling van DMD-patiënten die in aanmerking komen voor exon skipping therapie van exon 53. In de VS is er nog geen goedkeuring maar men verwacht dat de FDA de studie beoordeelt rond het derde kwartaal van 2020. De vervolgstudie, de Fase 3 RACER53 studie , zal de veiligheid en werkzaamheid bestuderen. Deze studie werd gestart in oktober 2019 en er worden momenteel deelnemers gerekruteerd. Men is van plan om tot 74 patiënten te rekruteren, jongens in de leeftijd van 4 tot 7 jaar met DMD die de juiste mutatie hebben en die nog steeds in staat zijn om te lopen. Men plant testlocaties in de VS, Japan en bepaalde landen in Azië en Europa; België staat hier momenteel nog niet tussen. Bronnen: https://www.worldduchenne.org/news/clinical-trial-data-viltolarsen https://musculardystrophynews.com/viltolarsen-ns-065-ncnp-01/
