Hieronder een vrije, ingekorte vertaling van het originele, Engelstalige persbericht. Vamorolone is een ontstekingsremmend medicijn dat momenteel onderzocht wordt in een fase 2b studie als alternatief voor corticosteroïden. De werking van Vamolorone is verschillend van de corticosteroïden, al werkt het in op dezelfde receptoren. De hoop is dat Vamolorone wel de efficiëntie maar niet de zwaardere bijwerkingen zal hebben van de huidige corticosteroïden. Dit kandidaat medicijn heeft als doelgroep jonge DMD patiënten die nog geen respiratoire achteruitgang ondervinden. Men verwacht dat de lopende fase 2b studie binnenkort zal stoppen met rekruteren, daar dan het voorziene aantal patiënten bereikt is. Omwille van de huidige corona pandemie zijn er vertragingen geweest en verwacht men nu de resultaten van de eerste 6 maanden van de fase 2b studie in het tweede kwartaal van 2021. Indien deze positief zijn zou dit de weg vrijmaken voor een reglementaire indiening bij de Amerikaanse FDA in het vierde kwartaal van 2021. De licentie die Santhera verkreeg is van groot belang voor het bedrijf om wereldwijd toegang te krijgen tot de grote markten, waaronder nu ook Japan en Zuid-Korea. Bovendien versterkt het de positie van Santhera als toonaangevend bedrijf in zeldzame neuromusculaire ziekten met twee medicijnkandidaten in een laat onderzoeksstadium die voorzien in de medische behoefte van DMD-patiënten van de vroege tot de late ziektestadia. Santhera heeft immers ook nog een andere medicijnkandidaat, Puldysa (Idebenone), dat bedoelt is voor DMD patiënten waarbij de luchtwegen aangetast raken. Puldysa, wordt gehoopt, zou deze achteruitgang moeten kunnen vertragen. Het kandidaat medicijn Puldysa wordt momenteel herzien in Europa, waarvoor Santhera anticipeert op een CHMP advies in het vierde kwartaal van 2020. Volledige originele persrelease hier
