In recent nieuws heeft Sarepta Therapeutics resultaten aangekondigd van hun EMBARK-onderzoek naar de ELEVIDYS genetherapie voor Duchenne spierdystrofie. Het EMBARK-onderzoek, een wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek, richtte zich op patiënten met Duchenne spierdystrofie in de leeftijd van 4 tot 7 jaar.
Het is belangrijk om te benadrukken dat het primaire eindpunt in dit onderzoek niet werd behaald. De verbetering van de totaalscore van de North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 52 weken na behandeling met ELEVIDYS werd niet statistisch significant bevonden in vergelijking met de placebogroep. Met andere woorden, het verschil tussen de behandelde groep en de placebogroep was te klein om als betekenisvol te worden beschouwd en kon dus mogelijk het gevolg zijn van toeval.
Desondanks zijn er positieve aspecten in deze resultaten. De secundaire eindpunten van het onderzoek werden wel behaald. Er werden statistisch betekenisvolle resultaten waargenomen op belangrijke secundaire eindpunten, zoals de tijd om op te staan en de 10-meter loop-test, en deze voortgang was vergelijkbaar in grootte en statistische betekenis over alle leeftijdsgroepen.
Het is ook van belang om te begrijpen dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) verschillende benaderingen volgen bij de goedkeuring van geneesmiddelen. In het geval van de FDA was er al een beperkte goedkeuring voor ELEVIDYS voor ambulante jongens met Duchenne in de leeftijd van 4 tot 5 jaar, gebaseerd op beperkte gegevens uit een fase 2-onderzoek. De FDA overweegt nu uitbreiding naar andere leeftijdsgroepen als de gegevens uit het fase 3 EMBARK-onderzoek overtuigend genoeg zijn.
Aan de andere kant hanteert de EMA in Europa een strengere benadering. Medicijnkandidaten kunnen alleen worden goedgekeurd op basis van fase 3-gegevens, waarbij zowel efficiëntie als veiligheid grondig worden geëvalueerd voordat goedkeuring wordt overwogen.