Sarepta Therapeutics a récemment annoncé les résultats de son étude EMBARK sur la thérapie génique ELEVIDYS dans le cadre du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. L'étude EMBARK, un essai clinique mondial de phase 3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, s'est concentré sur des patients âgés de 4 à 7 ans, atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Il est important de souligner que l'objectif principal de cette étude n'a pas été atteint. L'amélioration de la mobilité des patients (North Star Ambulatory Assessment - NSAA), 52 semaines après le traitement par ELEVIDYS, ne s'est pas révélée statistiquement significative par rapport au groupe placebo. En d'autres termes, la différence entre le groupe traité et le groupe placebo était trop faible pour être considérée comme significative et pourrait donc être due au hasard.
Néanmoins, ces résultats comportent des aspects positifs. Les objectifs secondaires de l'étude ont été atteints. Des résultats statistiquement significatifs ont été observés pour les principaux objectifs secondaires, tels que le temps nécessaire pour se lever et le test de marche de 10 mètres, et ces progrès étaient similaires en termes d'ampleur et de signification statistique dans tous les groupes d'âge.
Il est également important de comprendre que la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont une approche différente en matière d'approbation des médicaments. Dans le cas de la FDA, une autorisation limitée avait déjà été accordée pour ELEVIDYS pour les garçons atteints de la maladie de Duchenne âgés de 4 à 5 ans encore mobiles, sur la base de données limitées provenant d'une étude de phase 2. La FDA envisage maintenant de l'étendre à d'autres groupes d'âge si les données de l'étude de phase 3 EMBARK sont suffisamment convaincantes.
En revanche, l'EMA adopte une approche plus stricte en Europe. Les médicaments candidats ne peuvent être approuvés que sur la base de données de la phase 3, au cours de laquelle aussi bien l'efficacité que la sécurité sont minutieusement évaluées avant que l'approbation ne soit envisagée.
En raison de cette différence d'approche, un nombre moins important de nouveaux traitements et médicaments est mis sur le marché en Europe et ils arrivent souvent plus tard qu'en Amérique. En revanche, l'efficacité et la sécurité des traitements et des médicaments disponibles est plus élevée.
Vous pouvez trouver l'annonce officielle de Sarepta ici.