Bij onderzoeken op patiënten met Duchenne, is er veel interesse naar welke onderzoeksmethoden en uitkomstmaten nu het meest betrouwbaar zijn om de effecten van bv een experimenteel medicijn op te volgen. Om de effecten van een medicijn op te volgen doet men een longitudinaal onderzoek. Longitudinaal onderzoek is onderzoek waarbij herhaaldelijk en steeds op dezelfde manier metingen worden verricht om een ontwikkeling in kaart te brengen.

Het is belangrijk om te weten welke methoden het meest effectief en betrouwbaar zijn en hoe lang er opvolging moet gedaan worden. Men wil niet meer meten dan nodig is, maar men wil ook betrouwbare gegevens verzamelen zodat men later het onderzoek niet in twijfel kan trekken.

Voorbeelden van uitkomstmaten zijn MRI metingen van bv de gemiddelde vetfractie, maar het kan ook gaan om allerlei klinische functietesten, bv de 6 min wandeltest.

Men heeft hier onderzoek naar gedaan en de resultaten hiervan gepubliceerd. De onderzoeksgegevens ondersteunen het longitudinale ontwerp van klinische studies over een periode van minstens 12 maanden en het gecombineerde gebruik van klinische en radiologische surrogaat uitkomstmetingen.

Kwantitatieve MRI-gegevens met behulp van gemiddelde vetfractie (MFF) was de meest gevoelige en krachtige marker van de ziekteprogressie in 1 jaar opvolging.

De tweede meest gevoelige uitkomstmaat van de onderzochte uitkomstmaten was een klinische uitkomstmaat: het D1-domein van motorische functiemetingen (MFM) (staand en transfer functie).

Het originele artikel kan je hier lezen

Longitudinal reliability of outcome measures in patients with Duchenne muscular dystrophy

Sara Nagy MD, MSc Sabine Schädelin MSc Patricia Hafner MD Ulrike Bonati MD Delia Scherrer MB Selina Ebi MB Simone Schmidt MD Anna‐Lena Orsini MD Oliver Bieri PhD Dirk Fischer MD

First published: 30 August 2019