Hieronder vindt u een vereenvoudigde Nederlandstalige tekst over het volgende artikel:
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)32160-8/abstract
Deze grootschalige en langdurige studie toont aan dat behandeling met glucocorticoïden:
1) Mijlpalen in het ziekteverloop, zoals verlies van de mogelijkheid tot stappen en verlies van het gebruik van de bovenste ledenmaten met jaren uitstelt.
2) De levenskwaliteit doet verbeteren.
3) De levensverwachting doet toenemen.
4) Deflazacort (Calcort) scoort hier nog veel beter dan de oudere vormen zoals prednisone en prednisolone.
Behandeling met glucocorticoïden is aanbevolen in de zorgstandaard voor Duchenne. Toch waren er tot nu toe nog niet veel studies die op grote schaal de lange termijneffecten ervan bestudeerden. Deze Amerikaanse studie, medegefinancierd door het Parent Project Muscular Dystrophy, volgde dit op bij 440 Duchenne patiënten gedurende 10 jaar. De leeftijd van patiënten variëerde van 2 tot 28 jaar bij de start van de studie.
Men kon vaststellen dat patiënten die minstens 1 jaar behandeld werden met glucocorticoïden 2,1 tot 4,4 jaar langer instaat waren te stappen, vergeleken met patiënten die minder dan 1 maand behandeld waren.
Verlies van het gebruik van de bovenste ledematen was uitgesteld met 2,8 tot 8 jaar voor degene die langer dan een jaar behandeld waren.
Vooral deflazacort (calcort) scoorde hier extra goed ten opzichte van de oudere soort glucacorticoïden zoals prednisone en prednisolone. Men stelde vast dat bij patiënten behandeld met deflazacort, 3 belangrijke mijlpalen in het voortschrijden van de ziekte nog 2,1 tot 2,7 jaar langer uitgesteld bleven in vergelijking met patiënten die behandeld werden met de oudere corticoïden.
Tijdens de 10-jarige opvolging stierven 19 % van de niet behandelde patiënten tegen slechts 9% van de patiënten die minstens 1 jaar behandeld werden met glucocorticoïden.