Originele persmededeling vind je hier.
Dyne Therapeutics heeft nieuwe klinische gegevens gedeeld over hun lopende onderzoek naar een mogelijke behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD). Dit onderzoek maakt gebruik van hun DYNE-251 medicijn, gericht op het herstellen van dystrofine . De studie, genaamd de DYNE-251 Phase 1/2 DELIVER trial, richt zich op het testen van de veiligheid en effectiviteit van het medicijn bij patiënten die baat zouden kunnen hebben bij exon 51 skipping (een techniek om een deel van het gen over te slaan om een korter maar functioneel dystrofine te verkrijgen).
Het gaat hier om de nieuwe generatie aan exonskipping die maar één keer per 4 weken moet toegediend worden.
Resultaten:
Bij patiënten die een dosis van 20 mg/kg elke vier weken ontvingen, werden na zes maanden verbeteringen gezien in verschillende functionele tests, zoals de North Star Ambulatory Assessment (NSAA), de Stride Velocity 95th Centile (SV95C), de 10-Meter Walk/Run Time en de Time to Rise from the Floor.
Patiënten die een lagere dosis van 10 mg/kg kregen, vertoonden ook na 12 maanden een voortgezette vooruitgang.
Beide groepen lieten verbeteringen zien in het dagelijks functioneren, gemeten met de digitale Stride Velocity 95th Centile (SV95C)-test, die de loopprestaties in hun normale omgeving beoordeelt en is goedgekeurd als primaire uitkomstmaat voor klinische studies bij Duchenne in Europa.
Bij de groep die 20 mg/kg kreeg, was het gemiddelde dystrofinegehalte in de spieren na zes maanden 3,71% van het normale niveau. Wanneer het dystrofinegehalte werd gecorrigeerd voor het daadwerkelijke spierweefsel (omdat er in monsters ook ander weefsel aanwezig kan zijn), kwam dit gemiddelde uit op 8,72%.
Veiligheid:
Het medicijn is over het algemeen goed verdragen, met de meeste bijwerkingen als mild of matig beoordeeld.
In een groep die een hogere dosis van 40 mg/kg kreeg, waren er twee patiënten die serieuze bijwerkingen ondervonden, maar deze patiënten zijn inmiddels thuis en maken het goed.
Geen van de deelnemers, behalve de 2 vernoemde uit de hoge dosis studie, vertoonde ernstige aanhoudende bijwerkingen zoals bloedarmoede of nierproblemen
Alle deelnemers in de studie krijgen nu de 20 mg/kg dosis, nadat de veiligheid van deze dosis bevestigd is.
Dyne Therapeutics werkt verder aan de volgende stappen in de ontwikkeling van dit medicijn en zal de gemeenschap op de hoogte blijven houden van verdere ontwikkelingen.