Op 21 september heeft Sarepta een persmededeling gedaan die u hieronder kan lezen.
Het komt er op neer dat Sarepta had gevraagd voor een herziening van de negatieve beslissing rond eteplirsen door het het Comité voor Geneesmiddelen voor menselijk gebruik in Europa (CHMP).
Het comité heeft inderdaad het dossier opnieuw onderzocht, maar heeft op basis hiervan opnieuw een negatief advies uitgesproken. Sarepta bekijkt welke de volgende stappen kunnen zijn.
Sarepta werkt ook aan andere behandelingen voor Duchenne waaronder de volgende generatie PPMO RNA-therapie (nieuwe generatie exonskipping) en een micro-dystrofine gentherapie.
Sarepta zal klinische proeven in Europa blijven uitvoeren.
* De ESSENCE trial loopt nog steeds met als doel de veiligheid en werkzaamheid van golodirsen en casimersen te onderzoeken.
* Er is ook een eteplirsen studie die gericht is op jongetjes met Duchenne die 6 tot 48 maanden zijn.
*Binnenkort start een studie met hoge dosering eteplirsen.
*Ook start men in de nabije toekomst met proeven voor de volgende generatie PPMO (nieuwe generatie exonskipping)
Sarepta blijft zich dus engageren voor de zoektocht naar medicijnen voor Duchenne.
